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英国一家医院,通过碱基编辑完成了一项生物工程壮举,重新引导免疫系统来对抗癌症,成功治愈了患有严重白血病、几乎只能等死的女孩。

2021年5月,英国女孩艾莉莎被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病,病症十分凶猛,化疗、骨髓移植等传统疗法都未能阻止复发。去年年底,艾莉莎一家彻底绝望,只能选择姑息治疗,让她平静的离开。但接下来发生的事情,是几年前还无法想象的。

机缘巧合下,艾莉莎接受了伦敦大奥蒙德街医院团队的临床实验――“碱基编辑”技术疗法。人类遗传编码的基石是腺嘌呤、胞嘧啶、鸟嘌呤和胸腺嘧啶,像字母组成单词一样,人类DNA中数十亿个碱基拼出了身体的“使用说明书”。碱基编辑可以让科学家找到特定基因,将其中一个碱基分子结构改成另一种,以改变遗传指令。

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针对艾莉莎的病情,医生和科学家决定用该技术改造捐赠的健康T细胞:禁用T细胞靶向机制、避免其攻击艾莉莎的身体;去除T细胞的化学标记CD7、以防自相残杀;修改DNA、防止T细胞被化疗药物杀死。如果手术成功,改造后的T细胞会杀死艾莉莎体内带CD7标记的东西――艾莉莎自身的T细胞,包括癌变的细胞。

今年5月,艾莉莎成为首个接受这项技术治疗的患者,幸运的是,手术很成功。由于改造的细胞也会攻击保护她免受疾病的细胞、极易被感染,她在医院隔离了四个月。术后一个月,她的病情得到缓解,接受了第二次骨髓移植,以重建免疫系统。之后三个月密集的监测中,艾莉莎曾有过癌症复发的迹象,但最近两次检查确定,她体内已经没有癌变T细胞、可以回家了。艾莉莎的父母希望癌症永远不会复发,但即便复发,此次治疗也为他们争取了很多陪伴的时间。

该技术发明者之一的大卫・刘博士称,这项技术发明仅6年,人们能用其成功治疗疾病有点“超现实”,但这种疗法的应用才刚刚开始。目前,科学家们正在试验用该技术治疗镰状细胞病、家族遗传性高胆固醇、地中海贫血等。

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